美国食品药品监督管理局 (FDA) 扩大了Simponi® （戈利木单抗）的批准范围，将体重至少 15 公斤的中度至重度活动性溃疡性结肠炎 (UC) 儿科患者也纳入其中。
此次批准基于 3 期 PURSUIT 2 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03596645）的数据，该研究评估了肿瘤坏死因子 (TNF) 阻滞剂戈利木单抗在 66 名 2 岁及以上、体重至少 15 公斤、患有中度至重度活动性 UC（Mayo 评分为 6 至 12，内窥镜检查评分≥2）的儿科患者的疗效，这些患者对皮质类固醇、6-巯基嘌呤或硫唑嘌呤反应不足，或对这些药物不耐受或有医学禁忌症。
研究结果显示：
32%（95% CI，22-41）的患者在第 6 周达到临床缓解（主要终点；Mayo 评分≤2 分，无单个子评分>1）。此外，58%（95% CI，48-68）的患者在第 6 周达到临床反应的次要终点（Mayo 评分较基线下降≥30% 和≥3 分，直肠出血子评分较基线下降≥1 或直肠出血子评分为 0 或 1）。
展开剩余52%还评估了第 54 周的疗效。在第 6 周达到临床缓解的 21 名患者中，有 12 名（57%）在第 54 周维持了临床缓解。对于第 6 周出现临床反应的患者（n=38），34%（n=13）在第 54 周达到临床缓解，39%（n=15）在第 54 周出现内镜检查改善（根据局部内镜检查，内镜检查子评分为 0 或 1）。
安全性方面，本试验报告的不良反应与成人溃疡性结肠炎（UC）试验中观察到的一致。在儿科患者中观察到的其他不良反应包括头痛（17%）和发热（10%）。
Simponi 对儿童 UC 患者的推荐剂量基于体重，并使用预充注射器通过皮下注射给药。
强生创新医学胃肠病学和自身抗体医学事务副总裁Chris Gasink医学博士表示：“溃疡性结肠炎是一种复杂的终身疾病，通常难以有效治疗，尤其对于儿科患者而言，因为儿科患者目前获批的治疗方案相对较少。Simponi的获批代表着一个意义重大的里程碑，它为以往治疗选择有限的年轻患者提供了一种疗效和安全性均得到充分证实的皮下给药疗法。”
参考来源：US FDA approves Simponi® (golimumab) for the treatment of pediatric ulcerative colitis. News release. Johnson & Johnson.
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